北京大学人民医院血液科教授 黄晓军
配型难成白血病治疗世界性难题
白血病作为一种恶性血液系统疾病，死亡率占儿童恶性疾病死亡率的第一位、成人恶性疾病死亡率的第六位。治疗白血病的最有效方法是进行造血干细胞移植，即骨髓移植。在我国，每年有6000余名患者需要接受骨髓移植。骨髓移植前，患者首先要 “配型”，因为经典的骨髓移植须在人类白细胞抗原（HLA）100%全相合的情况下进行，否则极易发生严重的排异反应。然而，即使是同胞兄妹，HLA全相合概率也仅有25%；没有血缘关系的人，全相合的概率只有十万分之一。而中国独生子女家庭更令骨髓移植“雪上加霜”，配型成功如同“大海捞针”。骨髓移植供体来源不足已成为长期困扰白血病治疗的世界性难题。
北京方案突破骨髓移植禁区
既然配型全相合的概率很低，那么配型非完全相合的“单倍体移植”，即在父母与子女之间、堂表亲之间的移植能否成功？全世界的骨髓移植专家都在思考这个问题，也为此开展了各种尝试。过去，由于欧美单倍体移植生存率不及经典移植的1/3，故该技术在很长时间内被列为“禁区”。
我科团队自1996年开始，对粒细胞集落刺激因子（G-CSF）诱导免疫耐受进行系统研究，为单倍体移植的成功奠定了理论基础。我们首先为移植供者注射G-CSF，混合骨髓和外周血，将供者的干细胞调节到“既能容易植入患者体内，又不容易引起严重排异反应”的最佳状态；然后给予患者 “抗胸腺球蛋白(ATG)”预处理和联合免疫抑制，将患者体内的T细胞调节到免疫耐受状态，成功跨越“HLA屏障”，使供者的单倍体干细胞能够顺利地在患者体内“生根发芽”，进而重建患者的造血系统。
在此基础上，我们还创新了多项单倍体关键技术，形成单倍体移植临床体系，包括：①实现不同人群、不同疾病单倍体移植方案“个性化”；②改良供者淋巴细胞输注技术，增强抗白血病效应；③以“精准医学”指导精准排异预防；④建立国际认可的“单倍体供者优化选择”原则；⑤建立符合单倍体移植特点的感染合并症（病毒、真菌等）防治体系。2016年世界骨髓移植协会(WBMT) Kodera主席将该体系称为“北京方案”，并将其推荐为缺乏相合供者的移植可靠方案。
原创技术造福白血病患者
“北京方案”使恶性血液病患者能从自己的父母或子女身上找到治疗用的干细胞，使白血病5年无病生存率由化疗时代的20%～40% 提高到68%～74%，远远高于2015～2016年欧美主要移植中心报告的生存率（40%）。截至2015年底，通过该方案治愈的中国白血病患者已超过5000人。
同时，“北京方案”也实现了对发达国家的技术输出，法国、意大利、以色列、日本、韩国等国已将该技术作为临床常规应用，欧美患者采用“北京方案”的比例也大幅上升。
专家介绍
北京大学人民医院血液科主任、主任医师、教授、博士生导师，北京大学血液病研究所所长，中华医学会血液学分会前任主任委员，亚太细胞治疗学会主席，亚太血液联盟常委会主任，美国血液学会国际常委会委员。擅长血液系统各疾病的诊治。
